Лечение приобретенной панцитопении. Прогноз

При лечении детей с приобретенной панцитопенией используется всесторонняя поддерживающая терапия в сочетании с попытками лечения основного нарушения костного мозга. Для пациентов, имеющих HLA-совместимых доноров-сибсов, пересадка аллогенного костного мозга обеспечивает долговременную выживаемость в 90 % случаев.

Но при таком подходе возникает риск немедленного развития осложнений трансплантации, отторжения трансплантата, развития реакции «трансплантат против хозяина» и вторичных раков. Включение антитимоцитарного глобулина и циклофосфамида при трансплантации снижает вероятность отторжения трансплантата, представляющего угрозу для жизни пациента.
Только у 1 из 5 пациентов имеется HLA-совместимый донор-сибс, поэтому для лечения большинства пациентов аллогенный трансплантат костного мозга недоступен.

Для пациентов, не имеющих донора-сибса, основной формой лечения является иммуносупрессивная терапия с использованием антитимоцитарного глобулина и циклоспорина в сочетании с гемопоэтическим КСФ (например, Г-КСФ, ГМ-КСФ). Эффект этого лечения отмечается в 60-80 % случаев, но у некоторых пациентов бывают рецидивы.

После иммуносупрессии существует повышенный риск клональных заболеваний костного мозга, например лейкоза, миелодисплазии или ПНГ, который, по разным оценкам, составляет 40 %. Для пациентов, которые не отвечают на иммуносупрессию или имеют после нее рецидивы, основным средством лечения остается трансплантация костного мозга от подходящего донора-неродственника и прием высоких доз циклофосфамидов.

приобретенная панцитопения

В прошлом использовались другие средства, например андрогены, кортикостероиды и плазмаферез, которые не всегда давали однозначные результаты. В настоящее время продолжается изучение альтернатив трансплантатам костного мозга для лечения рефрактивной апластической анемии.

Спонтанное выздоровление бывает редко. Без лечения в 50 % случаев тяжелая панцитопения заканчивается смертью в течение 6 мес. после постановки диагноза, в общей сложности летальный исход наблюдается более чем в 75 % случаев; основными причинами смерти являются кровотечения и инфекции. К счастью, большая часть детей с приобретенной апластической анемией отвечают на аллогенную трансплантацию костного мозга или на введение иммуносупрессоров/цитокинов, которые повышают число клеток крови до нормального уровня или близкого к нему. Для тех, кто не реагирует на 1-ю линию терапии, прогноз остается неблагоприятным.

Процессы, которые приводят к инфильтрации или замещению костного мозга, проявляются в виде приобретенной панцитопении. Это может происходить до или во время образования злокачественных опухолей (классический признак при нейробластомах или лейкозах) либо как следствие миелофиброза, миелодисплазии или остеопороза.

В редких случаях гипопластическая анемия предшествует (иногда за несколько месяцев) началу острого лейкоза. Важно иметь это в виду при оценке и мониторинге детей с симптомами, которые впоследствии оказываются приобретенной апластической анемией. Для постановки диагноза лейкоза, миелофиброза и миелодисплазии важнейшее значение имеет морфологическое исследование периферической крови и костного мозга и цитогенетическое исследование костного мозга.

Миелодисплазия является очень редким заболеванием у детей, но протекает более тяжело, чем у взрослых. Примерно 50 % детей с зарегистрированными случаями миелодисплазии имеют клональные аномалии хромосомы 7 (обычно моносомия 7). Миелодисплазия у детей обычно достаточно быстро прогрессирует в острый лейкоз (за 14-24 мес), поэтому вскоре после постановки диагноза необходимо интенсивное лечение, например трансплантация костного мозга. Традиционная химиотерапия обеспечивает долговременное выживание в 20-25 % случаев, пересадка аллогенного костного мозга повышает этот показатель до 50%.

Единственным исключением является миелодисплазия/острый миелоцитарный лейкоз у детей с синдромом Дауна, потому что в таком сочетании панцитопения высокочувствительна к традиционной химиотерапии и долговременная выживаемость составляет 80 %.

- Рекомендуем далее ознакомиться со статьей "Переливание эритроцитов и эритропоэтина новорожденным, детям"

Оглавление темы "Нарушения в системе крови у детей":
  1. Приобретенная панцитопения. Причины
  2. Лечение приобретенной панцитопении. Прогноз
  3. Переливание эритроцитов и эритропоэтина новорожденным, детям
  4. Переливание тромбоцитов новорожденным, детям
  5. Переливание нейтрофилов (гранулоцитов) новорожденным, детям
  6. Переливание свежезамороженной плазмы новорожденным, детям. Показания к переливанию СЗП
  7. Риски переливания крови новорожденным, детям
  8. Нарушения гемостаза у детей. Геморрагические заболевания
  9. Механизм гемостаза. Факторы крови участвующие в остановке кровотечения
  10. Сбор анамнеза у детей с нарушениями гемостаза

Ждем ваших вопросов и рекомендаций: