1. Психометрия
2. Определения
3. Состояние здоровья против здоровья: сопутствующие показатели качества жизни
4. Исторические, специфические для заболевания и конкретного места системы оценки и общие системы оценки
5. Системы оценки онкологическими пациентами результатов ортопедического лечения
6. Качество жизни при костных метастазах
7. Общие системы оценки результатов пациентами
8. Список использованной литературы

МПК ежегодно регистрируют у 280 тыс. человек, что приводит к 12 тыс. патологических переломов. Это основная причина боли и функциональных нарушений у данной категории пациентов. Системы оценки риска и достижения в области хирургии снизили вероятность переломов и, возможно, улучшили функциональные результаты и контроль боли.

Тем не менее остаются вопросы о том, какие измерения результатов являются валидными, надежными и адекватными для применения в данной популяции пациентов и какие меры целесообразно использовать для исследований, клинической помощи или и того и другого.

МПК как состояние охватывает широкий спектр симптомов, не только сосредоточенных на ортопедической перспективе боли и функции, но и включающих симптомы, связанные с прогрессированием рака, такие как усталость, сон, беспокойство, депрессия, снижение когнитивных способностей и многие другие физические, умственные и социальные нарушения.

За последние несколько десятилетий инструменты измерения результатов, оценивающие эти субъективные симптомы и прогноз у пациентов с МПК, продолжали развиваться. В этой статье на сайте мы обсудим, как менялись методы измерения с течением времени, познакомимся с современными инструментами оценки и дадим рекомендации для будущих исследований и клинического применения.

Мы также обсудим роль исследований предпочтений пациентов и то, как результаты и предпочтения становятся факторами принятия решений в клинических испытаниях.

а) Психометрия. Чтобы понять разницу в измерениях и выбрать меру, соответствующую поставленной цели, необходимо изучить несколько концепций измерения. Собранные со слов пациента показатели результатов обычно обрабатывают на основе двух теорий — классической теории тестов (CTT) и теории тестовых заданий (IRT).

Многие традиционные или специфические для конкретного заболевания или местоположения меры, обычно применяемые в ортопедической хирургии, были разработаны на основе классической тестовой модели.

CTT имеет свои преимущества и недостатки. К преимуществам можно отнести простоту подсчета баллов, когда выставляется одно общее значение независимо от сложности пункта (вопроса), а точность измерения предположительно одинакова для всех людей. Это истинный балл плюс ошибка, и сам вопрос влияет на вероятность конкретного ответа на этот вопрос.

Пример оценки на основе CTT — краткая оценка функции опорно-двигательного аппарата (SMFA), где каждый пункт оценивается по шкале Лайкерта от 1 до 5, грубые баллы суммируются по всем пунктам, а затем применяется следующая формула:

[(фактический грубый балл - наименьший возможный грубый балл)/возможный диапазон грубых баллов] х 100.

Недостатки CTT заключаются в том, что она не учитывает сложности самого вопроса.

С другой стороны, IRT присваивает оценку на основе латентного значения атрибута. IRT также известна как теория латентного ответа и опирается на математические модели для объяснения взаимосвязей между ненаблюдаемыми характеристиками или показателями, такими как самостоятельные отчеты о физической функции, и наблюдаемыми результатами, ответами или производительностью. Показатель или характеристика известны также как латентный признак.

Преимущество измерений результатов на основе IRT — возможность разработки адаптивных компьютерных тестов, которые позволяют сократить количество пунктов, необходимых для точного измерения интересующего показателя, например физической функции. Модели IRT позволяют создавать банки элементов, которые можно использовать для выбора и разработки специальных коротких форм для лучшего измерения интересующего показателя в конкретной популяции.

Другие преимущества измерений на основе этой теории заключаются в том, что она может выявить тонкие изменения в баллах, которые остаются незамеченными при тестировании с использованием суммарных баллов CTT и не зависят от вариативности признаков измеряемой популяции. Измерение основано на уровне признаков и содержании вопроса, а не на популяции. Недостаток IRT заключается в том, что модели могут быть сложными, запатентованными и требуют понимания параметров вопроса и его соответствия модели.

Важно иметь базовое представление об этих теориях, чтобы понимать потенциальные ограничения при подсчете баллов и возможность использования показателей для мониторинга пациентов на индивидуальном уровне.

б) Определения. В рамках оценки клинических результатов (COA) мы можем измерять результаты различными способами: с помощью биомаркеров, показателей результатов, сообщаемых врачом (ClinRo или CROM), показателей результатов, сообщаемых наблюдателем (также известных как косвенные показатели), и показателей результатов, сообщаемых пациентом (PROM). Важно понимать разницу между PROM, показателем предпочтений пациента (PRPM) и мерой опыта пациента (PREMs). PROM — это сообщение непосредственно от пациента без интерпретации ответа врачами, доверенными лицами или кем-либо еще.

Это может быть сообщение о симптомах или признаках, функциональности, качестве жизни, удовлетворенности лечением и/или приверженности лечению. PRO — это обобщающий термин для PROM, PRBM и PREM. PROM — это опросник, инструмент или оценка, обычно разработанная с помощью CTT или IRT для измерения PRO. Примеры PROM — анкета PROMIS, Краткая форма 8 оценки функционального статуса и Оценка спасения конечностей Торонто (TESS).

PRBM — это опросник, инструмент или метод, используемый для оценки состояния здоровья. Многопараметровые инструменты полезности (MAUI), такие как EQ-5D или PROMIS PROPr, — примеры PRBM. Эти показатели обычно используют при экономической оценке здравоохранения и медицинских технологий. PREM — это анкета, инструмент или оценка измерения опыта, сообщаемого пациентами, и эффективности системы здравоохранения в рамках этой системы.

Примеры PREM — опросник Press Ganey или опросник «Оценка больничных потребителей медицинских услуг и систем» (HCAHPS).

в) Состояние здоровья против здоровья: сопутствующие показатели качества жизни. При использовании этих показателей важно знать разницу между показателями состояния здоровья, такими как большинство унаследованных, специфических для конкретного заболевания и общих PROM, и показателями качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL). Часто эти термины используют как взаимозаменяемые, но для тех, кто их разрабатывает, внедряет, собирает, анализирует и исследует, существуют различные инструменты или меры, используемые для сбора тех или иных показателей.

Как правило, в клинической медицине большинство самостоятельных оценок состояния здоровья, предоставляемых пациентам, — это PROMы, как определено выше. Для измерения HRQoL чаще всего используют PRBM, поскольку эти показатели дают оценку полезности, связанной с конкретным состоянием здоровья. Другой способ понять, чем они отличаются, заключается в том, что показатели состояния здоровья представляют собой поперечный срез здоровья пациента в определенный момент времени для конкретной области (областей), представляющей интерес, тогда как показатель HRQoL — это состояние здоровья отдельного человека по сравнению с общей ценностью или полезностью состояния здоровья для всего населения.

г) Исторические, специфические для заболевания и конкретного места системы оценки и общие системы оценки. Ранее мы упоминали, что многие ортопедические PROM — исторические системы оценки, относящиеся к более ранним системам, которые были стандартными PROM в определенной области.

Как правило, большинство из них были разработаны врачами без участия пациентов, и для их разработки использовалась CTT. Исторические системы оценки, как правило, сосредоточены на заболевании, хирургическом состоянии или специализации медицинской помощи. Примеры таких систем широко варьируют в разных дисциплинах, например: перечень симптомов М.Д. Андерсона (MDASI) для рака или индекс инвалидности Освестри (ODI) для боли в спине.

Другие многочисленные исторические системы оценки были разработаны в других ортопедических специальностях, включая индекс инвалидности руки, плеча и кисти (DASH) и индекс боли и инвалидности в плече (SPDI); индекс инвалидности при артропластике тазобедренного сустава (HOOS) и индекс инвалидности при артрозе коленного сустава (KOOS); индекс инвалидности стопы и голеностопного сустава (FADI) и индекс функциональных возможностей стопы и голеностопного сустава (FAAM); ODI и индекс инвалидности шеи (NDI) для позвоночника.

Хотя эти системы оценки не являются специфическими для популяции пациентов с ортопедической онкологией, они могут быть использованы для мониторинга функциональности и боли в областях с метастазами в кости и обычно собираются в ортопедической хирургической практике, где пациенты с МПК получают хирургическую помощь.

д) Системы оценки онкологическими пациентами результатов ортопедического лечения:

1. Система балльной оценки Общества опухолей опорно-двигательного аппарата. Изначально лечение патологических переломов при метастатическом поражении костей рассматривалось как необходимость в связи с переломом и о результатах, кроме хирургических осложнений, сообщалось очень мало. В 1970-х годах, когда специальность «ортопедическая онкология» получила признание, были разработаны системы оценки ортопедических онкологических заболеваний, включая систему оценки Общества по изучению опухолей опорно-двигательного аппарата (MSTS; Musculoskeletal Tumor Society).

Эта балльная система была первоначально разработана в 1985 г., а затем пересмотрена в 1993 г. Enneking и соавт. для составления отчетов о результатах хирургического лечения опухолей опорно-двигательного аппарата с сохранением конечности или ампутацией. Систему MSTS разработали хирурги без участия пациентов как результат, сообщаемый врачом, для оценки функциональных возможностей и уровня боли у пациентов с точки зрения хирурга. Эта система оценки включает домены боли, функции и эмоционального принятия для верхней и нижней конечности; средства мобильности, способность ходить и описание походки; позиционирование рук, ловкость, способность поднимать тяжести для верхней конечности.

По общему признанию, она весьма субъективна. Каждая область оценивается по шкале от 0 до 5, а общий балл (0-30) преобразуется в баллы от 0 до 100, причем более высокие баллы свидетельствуют о лучшей функции. Эту систему измерения регулярно используют в практике ортопедической онкологии для оценки функции после операций с сохранением конечности. В популяции с МПК в нескольких исследованиях были представлены результаты постоперационного функционирования с использованием MSTS для нижних и верхних конечностей и метастатических поражений.

2. Оценка сохранения конечностей Торонто. После разработки MSTS для пациентов в Торонто была разработана TESS, которую ввели в 1996 г. Davis и соавт. для оценки физической инвалидности на основании оценки пациентом своей функциональности с помощью отдельных опросников для верхних и нижних конечностей. Каждый пункт оценивается по шкале от 1 до 5. Общий балл переводится в оценку от 0 до 100, при этом более высокие баллы свидетельствуют о лучшей функциональности. Несмотря на то что преимущество этой системы заключается в том, что пациент сам записывает свои данные, некоторые специалисты считают, что заполнение этого опросника требует слишком много времени.

TESS используют в популяции пациентов с МПК для оценки постоперационной функциональности после хирургического лечения МПК наряду с MSTS.

е) Качество жизни при костных метастазах. В дополнение к опросникам, оценивающим физическую функцию пациентов с саркомой, стали популярны системы оценки качества жизни, связанного со здоровьем, в том числе опросник «Качество жизни при костных метастазах» (BOMET-QoL; Bone Metastasis Quality of Life) и общие формы, такие как краткая форма опросника для оценки качества жизни (SF-36; от англ. Short Form-36 Health Survey Questionnaire) и PROMIS. Преимущество всех трех форм заключается в том, что они заполняются пациентом. BOMET-QoL был представлен в 2005 г. в виде опросника из 25 пунктов, а затем пересмотрен в 2007 г. Sureda и соавт. и стал опросником из 10 пунктов.

Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 4. Общий балл (0-40) может быть стандартизирован в баллах от 0 до 100, при этом более высокие баллы свидетельствуют о лучшей функциональности. Этот короткий опросник позволил выявить изменения в состоянии здоровья и связанного со здоровьем качества жизни у пациентов с МПК путем оценки субъективных и физических аспектов МПК. Опросник BOMET-QoL был использован Sureda и соавт. в популяции больных МПК для оценки качества жизни с момента первоначальной валидации и с недавних пор — у пациентов с метастазами рака молочной железы в кости для оценки влияния терапии на качество жизни.

ж) Общие системы оценки результатов пациентами:

1. Короткая форма 36. Short Form 36 — это опросник из 36 пунктов, введенный в 1998 г. Ware и соавт. и оценивающий психические и физические характеристики пациентов по восьми областям: физическое функционирование, физическая роль, телесная боль, общее здоровье, жизнеспособность, социальное функционирование, эмоциональная роль и психическое здоровье. Существует также короткая форма 12, доступная для использования. Было найдено несколько исследований с использованием SF-36 в популяции пациентов с МПК.

2. Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами. Международная система PROMIS стала общедоступной в 2015 г. после 10-летнего проекта Национальных институтов здравоохранения по составлению отчетов и количественной оценке изменений в показателях, сообщаемых пациентами. Эта система оценок позволяет получать баллы в различных областях физического, психического и социального здоровья. Кроме того, PROMIS может быть реализована в электронном виде с помощью компьютерного адаптированного теста (CAT). CAT значительно сокращает количество пунктов и, следовательно, время, необходимое для заполнения опросника и получения результатов.

Несколько исследований уже использовали PROMIS в популяции пациентов с МПК. В одном из исследований было установлено, что постоперационное влияние боли (PI) по шкале PROMIS в отношении повседневной функции составило 51,5 (СО = 2,8), а физическая функция (PF) — 45,8 (СО = 1,5) у пациентов с МПК через 10 нед после хирургической фиксации. Эти данные свидетельствуют о том, что у пациентов с МПК через 10 нед после хирургической фиксации метастатического поражения костей показатели по этим функциональным областям находятся в пределах нормального среднего популяционного диапазона.

В ряде других исследований оценивались такие показатели, как влияние боли, интенсивность боли, тревога и депрессия по шкале PROMIS в когортах пациентов с МПК, имеющих в анамнезе системную терапию или хирургическое вмешательство по поводу МПК.

3. Показатели предпочтений, сообщаемые пациентами. Как уже говорилось ранее, PRPM могут представлять собой анкету, инструмент или метод, используемые для оценки состояния здоровья. Статус здоровья — это описание состояния здоровья, выраженное в функциональных терминах, а не клиническое описание диагнозов, визуализации или результатов лабораторных исследований. Состояние здоровья должно включать описания, связанные с физическими, психическими и социальными функциональными способностями.

После того как состояние, подлежащее измерению, описано в терминах этого статуса здоровья, можно использовать такие инструменты, как метод стандартной ставки, временной компромисс, визуальная аналоговая или рейтинговая шкала, чтобы оценить эти статусы здоровья до значения полезности по шкале 0-1. Использование этих методов для измерения полезности требует много времени и затрат, поэтому для клинических показателей предпочтений, сообщаемых пациентами, рекомендуется использовать MAUI, такие как SF-6D, EQ-5D или PROMIS PROPr.

Измерение оценок PROM и PRPM, включая описанные в этой статье, будет иметь решающее значение для оценки клинических результатов и первичных конечных точек с целью будущего ведения и лечения пациентов с метастатическим поражением костей.

- Читать далее "Показания для лучевой терапии при метастазах в кости - по руководству США"

Редактор: Искандер Милевски. Дата публикации: 21.8.2026