Показатели доказательной медицины. Критерии оценки клинических исследований

Показатели доказательной медицины. Критерии оценки клинических исследований

Нулевая гипотеза. Эта гипотеза, обозначаемая как Н0, является выражением, утверждающим, что не существует различия между экспериментальным и популяционным средним значением. Альтернативная гипотеза (H1) противоположна нулевой гипотезе. Часто в исследовании нам нужно иметь возможность проверить как положительный, так и неблагоприятный исход, поэтому выбирается двусторонняя гипотеза, даже если в эксперименте ожидается только одно направление исхода.

Уровень значимости. Уровень значимости, называемый альфа-уровнем, определяется до начала исследования. Альфа-уровень — это вероятность того, что различие между группами равно или больше того, которое могло бы быть объяснено исключительно случайностью. Альфа-уровень устанавливается теми, кто планирует исследование, и становится уровнем статистической значимости. Типичный альфа-уровень равняется 0,05.

Односторонний тест. Тест, который определяет различие только в одном направлении, например препарат А лучше препарата В.

Двусторонний тест. Тест для определения любого различия между переменными, например какой из препаратов, А или В, лучше. Обычно считается, что в двустороннем тесте большая надежность может быть представлена статистически значимыми результатами, чем в одностороннем критерии. Если есть сомнения, двусторонний тест предпочтительнее.

Доверительный интервал. Диапазон значений, который, как предполагается, содержит истинное значение с заданным уровнем надежности.

Альфа-ошибка. Отклонение нулевой гипотезы, когда она на самом деле верна; также называется ошибкой первого рода.

Бета-ошибка. Невозможность отклонить нулевую гипотезу, когда она на самом деле неверна; также называется ошибкой второго рода.

Мощность. Вероятность того, что исследование окажется в состоянии определить истинный эффект заданной величины. Статистическая мощность относится к вероятности обнаружения различия, когда оно действительно существует, или насколько правильно отклоняется нулевая гипотеза. В проспективных исследованиях мощность обычно задается заранее. Типичные значения 0,8 (80 %) или 0,9 (90 %). Чем больше значение, тем меньше ошибка второго рода. Значение 0,9 означает, что ошибку второго рода можно избежать в течение 90 % времени.

Риск. Доля здоровых лиц, которые приобретут данное заболевание в течение заданного периода времени. Результаты исследования часто выражают в виде уменьшения абсолютного или относительного риска. Абсолютная разность — это действительная разность между единицами риска. Для относительного риска разность выражается в процентном изменении. Уменьшение относительного риска часто более наглядно по сравнению с показателями, приведенными в абсолютных величинах. При оценке уменьшения риска следует учитывать распространенность заболевания. При низкой распространенности незначительное уменьшение риска становится малозаметным и должно оцениваться по эффективности того или иного метода терапии.

Отношение шансов. Отношение шанса того, что событие произойдет в одной группе, к шансу, что событие произойдет в другой группе. Если при изучении остеопороза у 14 из 22 худощавых людей произошел перелом, шанс перелома — 14 из 22, или 0,64. Если у 5 из 33 людей с нормальной массой тела случился перелом кости, шанс равен 5 из 33, или 0,15. Отношение шансов 0,64/0,15 = 4,2, что означает, что у худощавых людей вероятность получить перелом в 4,2 раза выше. Отношение шансов, равное 1, означает, что в обеих группах имеется одинаковая вероятность некоторого события.

Регрессионный анализ пропорциональных рисков Кокса. Регрессионный анализ Кокса — метод оценки связи между показателями и вероятностью выжить. Мерой риска, соответствующей каждой переменной, служит коэффициент риска. Коэффициент риска, равный 1, означает, что риск одинаков для каждого пациента. Коэффициент риска больше 1 означает увеличенный риск, меньше 1 — уменьшенный риск. Коэффициент 5,4 означает, что у больных с некоторой переменной вероятность изучаемого исхода в 5,4 раза выше. Для коэффициентов риска также можно построить доверительные интервалы. Этот тип анализа обычно представляют в таблицах.

Страховой метод (таблицы жизни). Этот метод использует сгруппированную информацию для оценки кривых выживаемости. Данные систематизируются за фиксированные периоды времени (например, месяцы, годы), которые включают максимум событий. Кривые выживаемости оцениваются как непрерывные и определяют долю пациентов в группе, которые останутся живы в различные интервалы времени после начального наблюдения. Группа включает пациентов с неполными данными наблюдения.

Хи-квадрат (h2). Важнейший статистический критерий, используемый для изучения соотношений между переменными. h2 = (наблюдаемое число — ожидаемое число)/ожидаемое число. Этот критерий используют при сравнении долей категориальных переменных.

Многомерный анализ. Метод анализа данных, которые описываются многими переменными. Математическая модель строится так, что она одновременно определяет действие одной переменной, в то время как вычисляется через действия других факторов, которые могут иметь влияние на исследуемую переменную. Для решения этой задачи создано два наиболее общих алгоритма: пошаговые процедуры вперед и назад. Переменные либо добавляются к начальному небольшому их множеству, либо исключаются из первоначально большого множества с повторной проверкой, чтобы увидеть, какой из новых факторов делает статистический вклад в общую модель.

Одномерный анализ. Анализ может быть одномерным или многомерным в зависимости от того, проверяется одна или много переменных за 1 раз соответственно.

Метаанализ. Объединение исследований — сложная задача, направленная на устранение противоречивых заключений. Сравнительная оценка результатов, полученных из различных источников, проводится для выявления общих тенденций. Для конечного результата важно качество включаемых исследований. Многие полагают, что для метаанализа должны объединяться только проспективные рандомизированные клинические исследования, поскольку они обычно имеют наивысшее качество.

ROC-кривая (от англ. receiver operator characteristics). Эта кривая служит наилучшим средством демонстрации соотношения между чувствительностью и специфичностью. Она изображает график чувствительности (истинно положительных результатов) в зависимости от ложноположительных результатов (1 — специфичность). Чем ближе подходит эта кривая к верхнему левому углу графика, тем более точным является тест, т. к. доля истинно положительных результатов ближе к единице, а ложноположительных — к нулю. По различным конкретным ROC-кривым можно понять зависимость между уровнями истинно положительных и ложноположительных результатов. При требовании об увеличении доли истинно положительных результатов уровень ложноположительных также будет увеличиваться. Чем ближе к 45-гадусной диагонали проходит ROC-кривая, тем менее точным является тест.

- Читать далее "Что такое клиническое исследование? Значение рандомизации"

Оглавление темы "Клинические исследования в медицине":