Лечение серповидноклеточной анемии (СКА) у детей

Лечение серповидноклеточной анемии (СКА) у детей

Лечение серповидноклеточной анемии (СКА) направлено на предупреждение осложнений и оптимизацию здоровья и выработку стратегии, помогающей ребенку справиться с заболеванием. Все дети с серповидноклеточной анемией (СКА) должны быть иммунизированы конъюгированной пневмококковой вакциной и всеми другими обычными вакцинами детского возраста. В возрасте 2 мес. всем детям назначается пенициллинопрофилактика (по 125 мг 2 раза в день).

Для врачей и для тех, кто ухаживает за этими детьми, очень важно понимать, каким рискам подвергаются дети с данным заболеванием. Тех, кто ухаживает за ребенком, необходимо научить правильно измерять температуру тела, оценивать заболевание, пальпировать селезенку и распознавать симптомы анемии и инсульта. Должно быть обеспечено адекватное и надежное медицинское обслуживание. В 3-летнем возрасте доза пенициллина увеличивается до 250 мг 2 раза в день.

Существуют некоторые разногласия по поводу того, когда следует прекращать пенициллинопрофилактику: одни врачи считают, что в возрасте 5 лет, другие — в более старшем возрасте. Из-за тромботического характера серповидных гемоглобинов и короткого времени жизни (быстрой обращаемости) эритроцитов, рекомендуется дополнительно назначать фолаты.

Несмотря на то что имеются свидетельства успешного амбулаторного лечения детей с лихорадкой старше 6 мес, такой подход не рекомендуется. Амбулаторное лечение допускается в возрасте 18-24 мес. лишь в тех случаях, когда лечащий врач хорошо знает пациента, когда есть возможность в любое время вернуться в клинику для продолжения лечения и когда врач и родители уверены в том, что самочувствие ребенка позволяет лечить лихорадочное заболевание амбулаторно. В этом случае требуется тщательное обследование: общий анализ крови, исследование культуры крови, культуры мочи, рентгенологическое исследование грудной клетки; назначение цефтриаксона.
Дети, у которых выявлены какие-либо физикальные симптомы, высокая температура тела или в анамнезе имеются эпизоды сепсиса или спленэктомия, должны быть госпитализированы.

Лечение боли у детей с серповидноклеточной анемией (СКА) требует терпеливого отношения и внимания к деталям. Болевые приступы могут начаться у детей в раннем возрасте, и лица, ухаживающие за такими детьми, должны знать, как справиться с этим симптомом и когда обращаться за медицинской помощью. Опиатные средства (обычно ацетаминофен с кодеином) следует назначать в ограниченных дозах, чтобы не маскировать картину заболевания и позволить правильно оценить состояние ребенка, если болевой приступ будет продолжаться.

Лечение в дневном стационаре можно проводить без госпитализации, которая часто бывает необходимой. Дети старше 7-10 лет должны уметь пользоваться обезболивающим устройством. Опиат должен назначаться вместе с нестероидным противовоспалительным препаратом. В большинстве случаев опиатные средства постепенно отменяют через 3-4 дня. При резком прекращении приема препарата может наблюдаться синдром отмены. Необходимо выяснить причину болевых симптомов и проводить мониторинг пациента на другие осложнения СКА с соответствующим лечением.

Переливание крови показано при остром грудном синдроме, инсульте, для предупреждения инсульта, при тяжелой анемии, секвестрации крови в селезенке и перед операцией. Некоторым пациентам переливание назначается при хронических болевых синдромах; оно проводится вместе с психотерапией в рамках программы адаптации. Переливание крови обычно не устраняет ишемических повреждений, но предупреждает развитие большей части проявлений СКА. Даже при регулярной трансфузионной поддержке у детей все же может развиться транзиторная мозговая ишемия, а также аваскулярный некроз (головки бедренной и плечевой кости).

Детям с HbSS или талассемией, у которых существует самый высокий риск развития инсульта, должен проводиться мониторинг с помощью транскраниальных допплеровских измерений, как рекомендовано исследованиями STOP (Stroke Prevention Trial — исследование, направленное на предупреждение инсульта). Данные мероприятия осуществляются в специализированном центре под руководством врача, знакомого с СКА, трансфузионной терапией, мониторингом инсульта и трансфузионных осложнений. Повышенная скорость кровотока в церебральных артериях (более 200 см/с), определяемая транскраниальным допплеровским методом, является показанием для переливания крови с целью поддерживания HbS на уровне менее 30 %. Всем детям с СКА необходимо определить фенотип эритроцитов в раннем детстве и переливать фенотипически частично совместимые (по крайней мере, для С, Е и Kerr) эри-троцитные продукты с уменьшенным содержанием лейкоцитов.

Лекарственная терапия с использованием гидроксимочевины успешно повышает уровень HbF и снижает тяжесть проявлений серповидноклеточной анемии (СКА) у взрослых. Проведено несколько исследований лечения детей гидроксимочевиной с обнадеживающими результатами. В одном исследовании не обнаружено вредного влияния на рост, прибавку массы тела и половое созревание. Однако пока еще не проводилось обширного рандомизированного исследования эффективности и безопасности долговременного применения гидроксимочевины для лечения детей.

Лечение детей с осложнениями серповидноклеточной анемии (СКА) обычно начинают с дозы 15 мг/кг/сут, при переносимости препарата дозу постепенно увеличивают до максимум 30 мг/кг/сут. На всем протяжении приема этого лекарства необходимо по крайней мере 1 раз в месяц делать общий анализ крови, проверять функцию печени и контролировать уровень HbF. Показателями ответа на лечение и его эффективности являются увеличение MCV до более 100 фл/дл, снижение уровня лейкоцитов до нижней границы нормы и повышение уровня HbF. Повышение уровня HbF может варьировать, но обычно составляет 10-25 %. HbF неравномерно распределен в эритроцитах, он существует в виде клонов F-клеток. Тяжесть заболевания снижается у детей с умеренно повышенным уровнем HbF. В настоящее время проводятся клинические испытания других методов лечения.

Трансплантация костного мозга — единственный способ лечения серповидноклеточной анемии (СКА), но она применима лишь у детей моложе 16 лет, у которых имеются HLA-соввместимые сибсы. Благодаря совершенствованию режимов трансплантации существующая ранее проблема частых неврологических осложнений при трансплантации сведена до минимума. Летальность составляет 5 %. У некоторых пациентов была использована инновационная трансплантация, так называемый немиелоаблативный метод. Данный метод создает стабильную химеру стволовой клетки с избыточной фенотипической экспрессией здорового трансплантата, что устраняет симптомы у пациента. Такой режим не вызывает значительной миелосупрессии или иммунодефицита, которые наблюдаются при полной пересадке трансплантата. Этот метод предполагается ввести в практику только после того, как будет доказано, что химерный трансплантат обладает долговременной стабильностью.

Другие экспериментальные методы лечения направлены на повышение внутриклеточной гидратации, снижение адгезии эритроцитов, уменьшение вязкости крови, повышение уровня азотной кислоты и уменьшение тромбоза. В будущем ожидается появление комбинированной терапии, представляющей собой сочетание нескольких лечебных методик.

Кроме гемоглобинопатии SS распространены также гемоглобинопатия SC, Sb°- и Sb+-талассемия. Иные гемоглобинопатии — SD, SO, Arab и другие варианты — являются гораздо менее распространенными. Sb°-талассемия представляет собой тяжелую СКА. HbSC не полимеризуется, как HbSS, но присутствие кристаллов НbС нарушает ионный транспорт через мембрану и вызывает обезвоживание клетки, результатом чего является изменение формы — клетка становится серповидной. Дети с HbSC могут иметь такие же симптомы и осложнения, как при тяжелой гемоглобинопатии SS, но реже, чем в последнем случае. У этих детей отмечаются более высокая концентрация гемоглобина и более высокие показатели роста. Однако у них более высокое содержание жира в костном мозге, что может привести к более тяжелому острому грудному синдрому и к нарушению функции органов, вызванной жировой эмболией в результате некроза костного мозга. Отмечается также повышенная склонность к ретинопатии и гиперспленизму. Несмотря на нормальный внешний вид, у таких детей могут иметь место все хронические осложнения СКА.
Sb+-талассемия является более легкой формой серповидноклеточной анемии (СКА) с гораздо более редкими тяжелыми проявлениями.

- Рекомендуем далее ознакомиться со статьей "Носительство серповидноклеточной анемии (СКА). Гемоглобин С, E, D"

Оглавление темы "Гемолитические анемии у детей":