Разработка оригинального лекарства (R&D) — уникальный мультидисциплинарный процесс, направленный на создание нового терапевтического агента с максимально полезными и безопасными свойствами. В мировой практике он включает две функционально связанные стадии: 1) изучение (Research, discovery); 2) внедрение (Development).

Расходы, затрачиваемые на синтез и скрининг биологически активных веществ, а в последствие на доклинические, клинические испытания потенциального препарата, а также маркетинговые исследования и рекламу составляют 400—650 млн. американских долларов. Продолжительность перечисленных работ — 12—15 лет.
Внедрение нового лекарственного средства включает две основные фазы: 1) доклиническое; 2) клиническое изучение.

Доклиническое исследование (от 2 до 4 лет) подразделяется на химические, фармацевтические, метаболические и токсико-фармакологические испытания.
После получения положительных результатов предварительного фармакологического скрининга для данного химического соединения (или, другими словами, когда наблюдаются фармакологические эффекты, предсказанные на основании анализа структуры молекулы этого соединения) синтезируют и исследуют аналогичные химические соединения, несколько отличающиеся по своей структуре от первоначального вещества. Основная цель этого этапа химических исследований — добиться максимально выраженных фармакологических свойств.

Однако при проведении этих исследований специалисты часто сталкиваются с появлением совершенно неожиданных свойств синтезированных соединений, что, в свою очередь, открывает новые направления научно-исследовательской деятельности. На этой стадии исследований важно идентифицировать соединение с максимально выраженными фармакологическими свойствами, после чего рассматривается вопрос о целесообразности патентования этого вещества и способа его получения, а само соединение подвергается дальнейшему скринингу его фармакологических и биохимических свойств.

Фармацевтические исследования проводятся на всех стадиях разработки и внедрения нового лекарственного средства. В большинстве случаев после предварительного определения активности в экспериментах in vitro новое активное вещество используется в дальнейших фармакологических, фармакокинетических или токсикологических исследованиях в виде раствора или суспензии. Затем, по мере накопления новых данных, форма препарата усложняется и совершенствуется. Необходимость разработки той или иной формы препарата определяется многими факторами: требованиями к типу действия препарата (местное или системное), всасываемости препарата и его беспрепятственному прохождению к органам-мишеням, а также требованиями к схеме и режиму терапии этим препаратом.

- Читать далее "Цель разработки лекарственных форм. Оценка безопасности препарата"